FDA a aprobat prima terapie genică pentru surditatea ereditară

Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a aprobat vineri prima terapie genică pentru surditatea ereditară, a anunțat producătorul Regeneron.

Terapia, numită Otarmeni, este aprobată pentru a trata pierderea auzului cauzată de mutații ale genei OTOF. Gena codifică o proteină numită otoferlin, necesară celulelor din urechea internă pentru a traduce vibrațiile în semnale interpretate de creier.

Când o persoană poartă două copii defecte ale genei OTOF — câte una de la fiecare părinte — comunicarea dintre urechea internă și creier este întreruptă, rezultând o pierdere severă a auzului.

Otarmeni este un tratament unic care utilizează virusuri inofensive pentru a livra copii funcționale ale genei OTOF în ureche.

Într-un studiu clinic care a inclus 20 de participanți, 16 au prezentat o îmbunătățire a auzului în decurs de șase luni. O altă persoană a prezentat o îmbunătățire în decurs de un an de tratament.

Unii participanți s-au îmbunătățit până la punctul în care au putut auzi șoapte. Toți participanții care au răspuns la terapie au atins un nivel de auz care nu necesită de obicei implantare cohleară.

Pe baza rezultatelor studiului, terapia Otarmeni a fost aprobată atât pentru copii, cât și pentru adulți cu pierdere a auzului legată de OTOF.

Pierderea auzului asociată cu OTOF afectează aproximativ 50 de nou-născuți pe an în SUA.

Terapia este aprobată pentru cei cu două copii defecte ale genei OTOF și fără antecedente de utilizare a unui implant cohlear în urechea destinată tratamentului.

Un studiu internațional care testează Otarmeni este încă în desfășurare și recrutează copii sub 18 ani din SUA, Regatul Unit, Spania, Germania și Japonia.

„Aprobarea FDA a acestei terapii genice este un moment important pentru domeniu și, cel mai important, pentru pacienți”, a declarat Zheng-Yi Chen, cercetător asociat la Laboratoarele Eaton-Peabody de la Mass Eye and Ear și profesor asociat la Harvard Medical School. Chen a fost implicat într-un studiu clinic privind o terapie genică similară pentru surditatea asociată cu OTOF în China.